INTRODUZIONE
A partire dagli anni Novanta il concetto di assistenza sanitaria basata sull’evidenza è stato il pilastro dei percorsi di identificazione delle migliori pratiche mediche e assistenziali da implementare. Questo approccio ha posto e continua a porre forte enfasi sulla ricerca e conoscenza scientifica, su cui l’assistenza erogata dovrebbe sempre basarsi con la finalità di evitare che le pratiche assistenziali siano individuate e attuate sulla base di convinzione soggettive o di comportamenti esistenti e legati alla consuetudine. Il termine evidence-based si è infatti gradualmente evoluto in evidence-informed e l’approccio della evidence- based medicine è uscito dall’ambito della sola assistenza medico-clinica per estendersi alla più ampia area delle politiche per la salute.
La rete internazionale delle agenzie di Health technology assessment (HTA) nel mondo, denominata INAHTA, ha recentemente definito l’HTA come un processo multidisciplinare che utilizza metodi espliciti per determinare il valore di una tecnologia nei diversi stadi del suo ciclo di sviluppo. L’obiettivo dell’HTA è quindi fornire informazioni ai decisori per promuovere un sistema sanitario equo, efficiente e di alta qualità. In Inghilterra e Galles, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) è preposto a dare indicazioni al sistema sanitario relativamente all’efficacia clinica e alla costo-efficacia di tecnologie nuove o esistenti, ed è stato uno dei primi enti in Europa ad avviare processi e metodologie di HTA.
Gli autori dello studio pubblicato su BMJ Open, un gruppo di ricercatori guidati dal professor Leeza Osipenko della London School of Economics and Political Science, hanno effettuato una valutazione della qualità delle evidenze e dei dati clinici (in particolare per comparatore, qualità della vita, trial randomizzati controllati) presentati dai produttori al NICE, per la predisposizione dei documenti di Multiple Technology Appraisal (MTA) e Single Technology Appraisal (STA), dal 2000 al 2019.
LO STUDIO
Il gruppo di ricerca ha svolto un’analisi retrospettiva dei documenti di valutazione delle tecnologie (Technology Appraisals – TAs) elaborati e pubblicati dal 2001 al 2019 dal NICE. Il NICE ha adottato due percorsi per valutare le tecnologie sanitarie, quello per le tecnologie multiple (MTA) e quello per le tecnologie singole (STA). L’MTA, che fino al 2006 era l’unico processo di valutazione, si concentra sull’analisi di più tecnologie che hanno in comune uno stesso criterio (per esempio, una malattia). Le evidenze su cui si basa questo processo sono sia quelle presentate dal produttore che quelle provenienti dalla revisione sistematica della letteratura. Per quest’ultima attività, il processo svolto dal NICE prevede l’istituzione di un Assessment Group (AG) indipendente/ accademico che ha, appunto, la responsabilità di valutare le evidenze per la produzione del report finale. L’STA, introdotto nel 2006, è un processo volto a valutare il prodotto singolo – dispositivo, farmaco o tecnologia – per singola indicazione. Un gruppo universitario indipendente formato ad hoc, l’Evidence Review Group (ERG), valuta gli studi presentati dal produttore. L’Appraisal Committee (AC), infine, è la commissione indipendente che, sulla base dei documenti prodotti dall’AG e dall’ERG e dell’input di altri esperti clinici, pazienti etc., decide relativamente alla tecnologia e al suo utilizzo nel sistema sanitario nazionale (per esempio, se vada usata solo in ambito di ricerca o solo per certi gruppi di pazienti), sintetizzando la sua decisione in un documento detto Final Appraisal Determination (FAD).
Sul totale dei report pubblicati su sito NICE, gli autori hanno analizzato solo i documenti di MTA e STA per i quali non è risultato che sia stata mutata nel tempo la raccomandazione finale e che presentavano tutta la documentazione di background disponibile sul sito del NICE, oltre al documento finale FAD associato. Il gruppo di ricercatori ha estratto dati su tre componenti chiave: i dati sul comparatore, i dati sulla qualità della vita e la totalità delle evidenze incluse nella conclusione della commissione.
RISULTATI
Sono stati identificati 409 documenti rilevanti per l’analisi, di cui 305 STA e 104 MTA, prevalentemente riguardanti farmaci. Sulla base dei commenti dell’ERG e dell’AG, i trial clinici randomizzati (RCTs) presentati dai produttori sono stati valutati di qualità povera (n. = 166, 41%) o inaccettabile (n. = 40, 10%), mentre il 49% è stato considerato di qualità accettabile (n. = 173, 42%) o buona (n. = 30, 7%). Meno della metà delle evidenze presentate ha avuto una qualità accettabile e buona e 226 TAs (55%) hanno avuto una valutazione bassa della qualità complessiva delle evidenze presentate dai produttori. Gli autori hanno effettuato poi un’analisi longitudinale della qualità delle evidenze, per verificare eventuali miglioramenti nel tempo. Ne è emerso che dal 2001 al 2019 non ci sono stati progressi. Per i documenti STA, gli autori hanno rilevato, tra l’altro, che più della metà degli RCTs sono valutati dall’ERG di qualità accettabile o buona e che, per esempio, per i dati sul comparatore, il 33% ha condotto più di un tipo di comparazione (diretta o indiretta). Per gli MTA l’AG ha valutato che il 55% degli RCTs fossero di qualità bassa o inaccettabile e i ricercatori dello studio hanno valutato la complessiva qualità delle evidenze fornite dal produttore come povera o inaccettabile nella maggior parte dei casi.
Secondo i ricercatori guidati da Osipenko, nel complesso la qualità delle evidenze presentate al NICE per i TA selezionati dal 2001 al 2019 non è migliorata nel tempo e in più della metà dei casi è stata valutata come di scarsa qualità. Le principali problematiche emerse sono la mancanza di chiarezza nelle metodologie applicate nelle revisioni sistematiche o nelle comparazioni indirette, i dati relativi al comparatore, che spesso non riflettono i percorsi presenti nel Regno Unito, e la scarsa qualità dei dati sulla qualità della vita, oltre alla poca chiarezza nelle metodologie utilizzate.
CONCLUSIONI
Secondo le analisi effettuate dagli autori, in molti documenti le componenti principali dell’evidenza clinica su cui si sono basate le decisioni del NICE sono di qualità bassa. È essenziale, quindi, continuare a generare dati clinici affidabili per i farmaci, prima e dopo l’immissione in commercio, per garantire che apportino effettivi benefici ai pazienti.
Per Osipenko e colleghi è essenziale che gli stakeholder ne siano a conoscenza e si impegnino maggiormente per generare evidenze di alta qualità, pre e post entrata sul mercato della tecnologia, per assicurare il massimo beneficio ai pazienti.
Alessandra Lo Scalzo
Fonte Osipenko L, Ul-Hasan SA, Winberg D et al. Assessment of quality of data submitted for NICE technology appraisals over two decades.
BMJ Open 2024; 14: e074341
Da CARE 4-5, 2024
