Con la Legge di Stabilità del 2016, l’aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza, particolarmente atteso dai pazienti affetti da patologie rare e autismo, è diventato realtà.

Vito De Filippo, Sottosegretario di Stato alla Salute, e Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, spiegano in questo dossier le principali novità del Decreto, che prevede sia l’aggiornamento degli elenchi delle malattie rare sia una nuova articolazione dell’assistenza residenziale in tre livelli di intensità, che comprende anche lo spettro autistico.

Per le tecnologie sanitarie le incertezze sono molte e prer minimizzarle si è introdotto il principio della revisione delle evidenze in ogni fase del loro ciclo di vita. L’obiettivo del lavoro di Menon è quello di individuare, tramite un’accurata revisione sistematica della letteratura e di altri documenti, le modalità di coinvolgimento dei pazienti con malattie rare in questo processo.

In questa seconda parte della parola chiave si approfondiscono gli aspetti normativi e regolatori adottati nei vari Paesi per stimolare le industrie ad alimentare la ricerca nel settore delle malattie rare e promuovere la produzione dei farmaci orfani, le problematiche economiche e quelle etiche.