In Europa una malattia è definita rara quando colpisce meno di una persona su 2000. Esistono più di 6000 malattie rare: l’80% è di origine genetica, mentre il 20% è multifattoriale, spesso cronica e potenzialmente letale. Nonostante l’apparente limitatezza delle persone che possono essere colpite da una malattia rara, il numero
totale di pazienti è elevato poiché, nel complesso, coinvolge circa 30 milioni di cittadini nella sola Unione Europea. Sulla base di tali dati la Commissione Europea ha finanziato diverse iniziative allo scopo di fornire un più ampio sostegno a livello nazionale e locale.
Gli autori della monografia pubblicata sugli Annali dell’Istituto Superiore di Sanità hanno arricchito il dibattito sulla sostenibilità dei sistemi sanitari per le malattie rare, individuando fattori particolarmente rilevanti per abbinare l’equità ad un uso appropriato e sostenibile delle risorse e per rispondere alle esigenze sanitarie delle persone che convivono con le malattie rare. Il tema acquisisce particolare importanza quando ci si riferisce a dimensioni che includono l’efficacia, l’efficienza e l’equità.
L’articolo [PDF: 150 kb]
Da Care 5-6, 2019
Fonte Health systems sustainability for rare diseases. Monografia, Ann Ist Sup Sanità 2019; 55 (3): 249-304
