L’Health Technology Assessment è sempre più usato a livello locale e nazionale per informare le decisioni di rimborso e per assicurare che vengano fatte scelte razionali e basate su prove di efficacia a fronte di budget ristretti. I farmaci orfani generalmente vengono valutati con gli stessi criteri e processi HTA utilizzati per i farmaci per malattie non rare.
Questo solleva però dei dubbi perché i farmaci per le malattie rare, definiti farmaci orfani, a livello regolatorio possono beneficiare di incentivi che permettono un percorso autorizzativo più veloce e basato su prove di efficacia più limitate. Ad ogni modo, ciò non fornisce ai pazienti un accesso automatico al trattamento poiché il rimborso dipende (nei paesi dove è così previsto) dalla valutazione HTA.
Questi farmaci possono non rispondere ai criteri di una valutazione economica di costo/efficacia perché presentano alti costi e prove di efficacia incerte o deboli; quindi la raccomandazione finale potrebbe essere di non rimborsabilità. Si tratta di problemi comuni a tutti i farmaci orfani, ma sono state trovate diverse modalità per affrontare queste difficoltà di valutazione dove si sono avviati programmi specifici per questa tipologia di farmaci.
In questo quadro, all’interno del “Progetto Advance HTA”, un gruppo di lavoro ha condotto una analisi sistematica dei processi HTA per farmaci orfani su un campione di paesi europei (Inghilterra, Scozia, Svezia e Francia), identificando alcune delle problematiche valutative più frequenti quando a tali farmaci si applica la metodologia di valutazione HTA. L’approfondimento è finalizzato a capire meglio se e come siano stati implementati nuovi programmi, e se queste procedure abbiano risolto effettivamente tutte le problematiche legate all’applicazione dei criteri HTA alla valutazione di questo tipo di tecnologie.
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Da Care 3, 2019
Fonte Nicod E et al, Health Policy 2019; 123: 140-151
