b. Farmaci equivalenti e liste di trasparenza. È necessario potenziale l’informazione sui medicinali equivalenti anche al fine di un incremento consapevole del relativo utilizzo appropriato, mediante specifiche iniziative informative rivolte ai cittadini. In tali termini, l’Aifa dovrebbe produrre un rapporto informativo dettagliato atto a individuare, anche su base regionale, le categorie di farmaci su cui si concentra la spesa dei cittadini, la relativa variabilità dei prezzi e le caratteristiche dei pazienti (per esempio, utilizzatori concomitanti di pochi/molti principi attivi differenti).
c. Farmaci biosimilari. Le attuali conoscenze scientifiche sono tali da garantire la sovrapponibilità in termini di efficacia e sicurezza tra i farmaci originatori e biosimilari. Come per i generici è importante che Aifa provveda ad avviare campagne informative di sensibilizzazione, rivolte in generale sia ai medici che ai pazienti, e finalizzate all’appropriato uso dei farmaci biologici e biosimilari. Al fine di favorire l’accesso alle cure e promuovere una maggiore concorrenzialità si rende necessario intervenire con una revisione delle vigenti disposizioni normative in materia.
d. Il ruolo propositivo dell’Aifa nell’individuazione delle equivalenze terapeutiche. L’art. 15, comma 11-ter del decreto-legge 6 luglio 2012 n. 95 convertito con modificazioni nella Legge 7 agosto 2012 prevede che “Nell’adottare eventuali decisioni basate sull’equivalenza terapeutica fra medicinali contenenti differenti princìpi attivi, le regioni si attengono alle motivate e documentate valutazioni espresse dall’Agenzia italiana del farmaco”. In attuazione a tale disposizione con le “Linee guida sulla procedura di applicazione della equivalenza terapeutica adottate da AIFA” (Determina AIFA – DG 818/2018 del 23 maggio 2018 ) vengono definite le modalità con cui le Regioni possono richiedere all’AIFA di esprimersi sulla sussistenza di equivalenza terapeutica tra medicinali contenenti differenti principi attivi nell’ambito delle categorie terapeutiche omogenee. Sulla base della sussistenza dell’equivalenza terapeutica le Regioni possono procedere alla implementazione delle gare regionali in equivalenza.
Nell’ambito degli acquisti diretti, si registra ancora una quota troppo bassa di acquisiti in regime di concorrenza, nonché una variabilità significativa tra le varie Regioni. In considerazione delle opportunità presentate nel settore e dell’importanza di tale tipologia di farmaci nelle cure, Aifa svolge un’attività continua di revisione delle possibili categorie di farmaci da considerarsi terapeuticamente equivalenti. Tale attività appare essenziale nel supportare le singole aziende sanitarie nella contrattazione con le aziende fornitrici con riferimento all’acquisto di farmaci terapeuticamente equivalenti anche al fine di consentire di effettuare gare a livello sovraregionale/regionale/locale.
L’Aifa per questo promuove la condivisione e la messa a fattor comune delle esperienze regionali. A tal proposito l’Aifa assicura con tempestività e con tempi definiti il supporto alle Regioni con riferimento alla richiesta di parere su equivalenza terapeutica tra medicinali contenenti diversi principi attivi al fine di consentire il corretto svolgimento delle procedure di approvvigionamento dei farmaci in esame.
Infine, per evitare problemi interpretativi e contenziosi, andrebbe chiarito definitivamente che il comma 11-ter sopra richiamato si applica solo alle procedure di gara e non agli indirizzi prescrittivi che comunque attengono come attività di promozione dell’appropriatezza prescrittiva a regioni e aziende sanitarie.
e. Funzionamento dei registri Aifa. Per i farmaci con prezzo di rimborso SSN più elevato, o per i quali sono necessari approfondimenti ulteriori del profilo beneficio-rischio dopo l’immissione in commercio, è necessario che vi sia una registrazione dell’atto prescrittivo all’interno di sistemi web. È necessario altresì che la registrazione delle informazioni sia semplificata nel caso della verifica dell’aderenza alle indicazioni approvate, mentre potrà essere più approfondita in presenza di accordi negoziali di condivisione del rischio (Managed entry agreement – MEA), assicurando in questo secondo caso che la richiesta di informazioni sia contenuta al minimo indispensabile e non comporti un impegno eccessivo nei tempi di compilazione da parte delle strutture di assistenza. In tutti i casi, la realizzazione di un registro webbased deve avvenire in tempi brevi al fine di consentire tempestivamente la disponibilità dei farmaci.
f. Condivisione con le Regioni dei dati raccolti nei Registri Aifa e dei dati regionali dell’Osmed. L’Aifa renderà disponibili alle Regioni, e alle strutture sanitarie, copia dei dati raccolti, nel rispetto della normativa di tutela della privacy. Infine, è necessario che l’Aifa faciliti l’integrazione fra i dati dei registri Aifa e i dati di registri clinici di patologia attivi in Italia. L’Aifa mette, inoltre, a disposizione delle Regioni i dati utilizzati da Osmed in modo che ciascuna Regione sia in grado, anche autonomamente, di effettuare confronti e approfondimenti; inoltre, per tale specifico riguardo, nel rispetto dei profili di competenza istituzionali, con le risorse finanziarie, strumentali e umane già disponibili a legislazione vigente, garantisce un monitoraggio sulle gare regionali e i relativi prezzi, i cui esiti sono messi a disposizione delle regioni.
g. Ricerca e informazione indipendente, e attività di farmacovigilanza. La spesa per le attività di ricerca e di informazione indipendente rappresenta un investimento del SSN finalizzato all’acquisizione di conoscenze sull’efficacia comparativa e sugli effetti avversi dei farmaci, e alla promozione dell’appropriatezza d’uso. Si ritiene auspicabile che l’Aifa renda nuovamente operativi i modelli già sperimentati in passato, apportando gli eventuali adattamenti. È, altresì, necessario concentrare le attività di ricerca indipendente su temi di rilevante interesse per la salute dei cittadini, a prescindere dall’interesse commerciale, tenendo anche in considerazione le potenziali ricadute nell’attività regolatoria dell’Aifa. Sono da sostenere studi clinici sperimentali, studi osservazionali e revisioni sistematiche. Si ritiene poi auspicabile la razionalizzazione e la semplificazione delle procedure amministrative al fine di privilegiare la verifica dei risultati attesi. Si sottolinea la necessità che le Regioni rafforzino i flussi di informazioni di farmacovigilanza, fermo restando l’attività ordinaria delle Regioni in suddetta materia. Per quanto riguarda l’attività di informazione e formazione sui farmaci, l’Aifa predispone annualmente un piano di attività allo scopo di garantire ai medici un’informazione indipendente e di rafforzare il ruolo del SSN. In coerenza con la normativa vigente l’Aifa inoltre predispone un’analisi delle attività di informazione scientifica sui farmaci effettuate in Italia (e a livello regionale) da parte delle aziende farmaceutiche, in ambito sia di medicina generale che di strutture ospedaliere.
h. Rapporti con le Aziende del farmaco. Le aziende che operano nel settore farmaceutico rappresentano una importante realtà produttiva ed occupazionale e, grazie all’integrazione fra investimenti in ricerca di base e clinica sostenuta dal sistema pubblico ed investimenti privati, sono in grado di fornire un contributo di rilievo nello sviluppo di farmaci innovativi. In particolare, le aziende con investimenti produttivi e di ricerca in Italia danno un contributo alla ricchezza nazionale, all’export e allo sviluppo di un’occupazione qualificata.
Sebbene gli interventi di sostegno alle attività del settore farmaceutico non riguardino la sfera del finanziamento del SSN, l’Aifa deve assicurare l’efficientamento delle procedure al fine di garantire, con proprio provvedimento, per quanto di competenza, tempi affidabili di esame delle richieste di pareri. L’Aifa predispone inoltre documenti scritti, da sottoporre a consultazione aperta, che illustrano la posizione dell’Agenzia sui diversi temi, e sostiene le infrastrutture utili all’attività di ricerca clinica.
i. Scientific advice e conflitti di interesse. L’Aifa partecipa alle attività di scientific advice condotte dall’EMA e ad attività di scientific advice multinazionali. A livello nazionale, l’Aifa predispone Linee guida e pareri formali su temi di interesse generale, assicurando adeguate forme di diffusione/pubblicità. È necessario porre particolare attenzione alle attività di scientific advice in modo da evitare conflitti di funzione.
l. Attività di “horizon scanning”. È necessario utilizzare le informazioni disponibili a livello EMA sui farmaci che sono in corso di approvazione per svolgere un’attività di cosiddetto “horizon scanning”, al fine di gestire per tempo l’arrivo dei nuovi farmaci, con riferimento sia alle ricadute organizzativo/gestionali e assistenziali che alle connesse valutazioni di impatto economico-finanziario.
m. Diffusione nell’adozione del meccanismo prezzo-volume (P/V). Si tratta di un principio importante per il quale è opportuno chiarire più in dettaglio le relative modalità di applicazione. Il meccanismo P/V deve essere definito nel momento in cui avviene la contrattazione del prezzo da parte dell’Aifa, prevedendo anche le successive contrattazioni periodiche durante la copertura brevettuale, anche in relazione all’eventuale estensione delle indicazioni terapeutiche. Allo scopo di formalizzare la procedura utilizzata, e di chiarire in anticipo le modalità di applicazione della procedura alle aziende farmaceutiche, è necessario ed urgente che l’Aifa proponga un position paper, da sottoporre a discussione pubblica.
n. Patent-linkage e adeguamento della normativa italiana alle direttive europee. Il Ministero dello sviluppo economico garantisce la disponibilità di informazioni aggiornate e tempestive sulle date di scadenza brevettuale dei farmaci coperti da brevetto. È inoltre necessario condurre approfondimenti, con il supporto dei competenti uffici tecnici delle diverse amministrazioni coinvolte, al fine di esaminare la tematica dei “brevetti di processo” o “brevetti d’uso” frequentemente citati dalle aziende farmaceutiche in fase di espletamento delle gare da parte delle centrali di acquisto regionali o in fase di predisposizione delle cosiddette “liste di trasparenza”.
o. Valutazione dei farmaci innovativi. È necessario che l’Aifa predisponga una versione aggiornata del documento sull’innovazione, che sia anche utile alle attività di contrattazione condotte da Aifa stessa. In coerenza con quanto rappresentato nella parte introduttiva del presente documento, devono essere riaffermati due principi: i) farmaci uguali, o con lo stesso valore terapeutico, devono avere prezzi a carico del SSN uguali; ii) un prezzo di rimborso superiore rispetto alle alternative terapeutiche può essere riconosciuto solo a farmaci che abbiano dimostrato un vantaggio terapeutico, in termini di esiti clinici quali la sopravvivenza, la qualità di vita, il controllo dei sintomi, la riduzione della tossicità clinicamente rilevante. Sarebbe auspicabile una riflessione che porti alla stesura di un position paper, da sottoporre a discussione pubblica, riguardante l’applicazione delle analisi costo-efficacia come base per la definizione del prezzo dei farmaci, incluso l’eventuale impiego di indicatori di utilità come i QALY (Quality adjusted life years) per comparare esiti clinici differenti in una scala confrontabile.
p. Ruolo e funzionamento dei tetti di spesa, inclusa la revisione del sistema di attribuzione del budget alle aziende. Il tetto di spesa ed i meccanismi di pay-back in caso di superamento dei tetti di spesa farmaceutica devono gradualmente diventare strumenti residuali di controllo della spesa farmaceutica stessa. È necessario in ogni caso che siano adottati sistemi semplificati di gestione della normativa relativa al rispetto dei tetti di spesa e al pay-back farmaceutico che diano certezza di applicazione a tutti i soggetti coinvolti, anche al fine di superare il sistematico ricrearsi di contenzioso. La semplificazione dovrebbe anche associarsi a una rivalutazione complessiva del sistema dei tetti, ora fissati a livello nazionale ai fini della determinazione dello sfondamento. Anche al fine di una maggior responsabilizzazione di tutti gli attori coinvolti, si propone di prevedere in futuro tetti regionali e di valutare, nell’ammontare della spesa soggetta a tetto, anche la spesa sostenuta per rimborsare le strutture private accreditate dei farmaci erogati per conto del SSN, secondo modalità omogenee e valide per tutto il territorio nazionale. Fermi restando i vincoli di spesa relativi al settore farmaceutico, è meritevole di approfondimento anche l’aggiornamento periodico dell’ammontare dei tetti di spesa in relazione all’evoluzione del settore farmaceutico. Andrebbe in futuro inoltre approfondita la tematica relativa agli oneri connessi al consumo di farmaci in mobilità.
q. Presenza di fondi ad hoc. La tematica va valutata parallelamente alla tematica dei tetti, e allo scopo di verificare il funzionamento degli attuali tetti, si ritiene opportuno non avanzare specifiche modifiche sul vigente assetto. In prospettiva, tuttavia, va tenuto presente che in linea generale, i fondi ad hoc possono essere utili in condizioni straordinarie, come nel caso di immissione in commercio e alla rimborsabilità del SSN di singoli farmaci con rilevanti ricadute sulla spesa del SSN. In condizioni ordinarie, l’immissione in commercio dei nuovi farmaci e la rimborsabilità a carico del SSN deve avvenire in coerenza con i criteri generali di gestione del settore farmaceutico e la compatibilità finanziaria deve rientrare nell’ordinata amministrazione del settore farmaceutico stesso.
r. Riordino del funzionamento di CTS-CPR. Attualmente le due commissioni operanti presso l’Aifa adottano modalità di lavoro in buona misura indipendenti, con l’inevitabile sovrapposizione di alcune fasi di analisi, e conseguente aggravio di tempo e risorse da dedicare. Al fine di evitare tali diseconomie e per permettere anche la condivisione di aspetti sui quali le due commissioni potrebbero avere sensibilità e consapevolezze differenziate, sarebbe auspicabile procedere in uno dei modi di seguito rappresentati: i) riunificazione delle due commissioni, includendo le diverse competenze necessarie, con la possibilità di condurre approfondimenti per sottogruppi; ii) prevedere che una parte dell’attività delle commissioni si svolga congiuntamente. Si evidenzia inoltre la necessità che venga potenziata la segreteria tecnica di supporto alle commissioni, operante presso l’Aifa, a cui è demandata l’attività istruttoria. Tuttavia, in ordine alle proposte sopra indicate, ci si rimette alle valutazioni del Direttore e del Consiglio di amministrazione dell’Aifa.
s. Aifa: CdA, rapporti con le Regioni e vigilanza da parte dei Ministeri competenti. Si rileva l’opportunità di inserire fra i componenti del CdA anche un rappresentante del Ministro dell’economia e delle finanze, fermo restando il numero dei componenti. Inoltre, al fine di promuovere e incentivare la necessaria e periodica interlocuzione con le Regioni, si ritiene necessario che, nell’ambito delle Commissioni consultive già previste nell’assetto organizzativo dall’Agenzia, sia dato il giusto rilievo e impulso alle funzioni del Centro di collegamento Aifa-Regioni.
t. Coinvolgimento dei rappresentanti dei pazienti. Allo scopo di favorire l’inclusione delle istanze dei pazienti, si propone di istituire un Tavolo permanente di consultazione con la presenza di rappresentanti delle associazioni dei pazienti.
u. Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici con sede all’Aifa. Tenuto conto dei possibili conflitti di funzione fra il ruolo del Centro di coordinamento dei comitati etici e il ruolo dell’Aifa di autorizzazione delle sperimentazioni cliniche effettuate in Italia e dell’attività di supervisione e ispezione dei Comitati etici italiani, è necessario valutare una diversa collocazione del Centro di coordinamento al di fuori di Aifa, proposta che richiede uno specifico intervento normativo. L’Aifa dovrà inoltre effettuare una valutazione dei punti di forza e dei limiti dell’attività svolta in questi anni come Autorità competente e considerare possibili alternative, fra le quali il trasferimento di parte di questa competenza ai Comitati etici.
v. Rapporti con Istituto superiore di sanità (Iss) e Agenas. Aifa, Istituto superiore di sanità (Iss) e Agenas svolgono attività che presentano alcune aree di sovrapposizione. In un contesto di collaborazione, già presente, questa parziale sovrapposizione necessita di una maggiore collaborazione al fine di sfruttare le sinergie presenti e da creare.
w. Delibera Cipe 2001. Si rende necessaria una revisione e aggiornamento dei contenuti della delibera Cipe del 2001 che fissa i criteri per la contrattazione del prezzo dei farmaci, per tener conto dell’evoluzione intervenuta nel settore farmaceutico e in coerenza con gli indirizzi forniti nel presente documento.
