Farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e sostenibilità

farmaci orfani e sostenibilità

Secondo il Comitato Nazionale per la Bioetica (CNB) , il diritto alla cura della salute delle persone affette da malattie rare non può essere messo in discussione dalla contrazione delle risorse economiche e da scelte di allocazione dei fondi guidate dal solo criterio costo-efficacia.
Per questo, consapevole dell’entità dell’impegno economico richiesto e della difficoltà che tale impegno crea nelle scelte delle priorità che garantiscano il diritto alla salute di tutti, il CNB suggerisce l’adozione di alcune misure capaci di limitarne l’onere. Si tratta di misure generali e di orientamenti di principio, che non consentono di proporre soluzioni concrete, specifiche e immediate, ma delineano i valori di riferimento delle scelte di politica sanitaria in quest’ambito.

Tra queste misure figurano in sintesi:
1. la promozione delle sperimentazioni cliniche su base multicentrica, nazionale e internazionale;
2. la promozione del trasferimento dei risultati delle ricerche nelle cure delle malattie rare e la contestuale adozione di un maggiore rigore nei criteri di valutazione del tasso di innovazione
dei farmaci orfani prima della loro immissione sul mercato;
3. il monitoraggio dell’efficacia e della tollerabilità dei farmaci concessi ad uso compassionevole o utilizzati in forma off-label;
4. il recupero di risorse in grado di sostenere l’onere dei trattamenti orfani.

Sulla base di quanto suggerito dal CNB, AIFA finanzia la ricerca indipendente con una parte del contributo del 5%, versato dalle aziende farmaceutiche come previsto dalla legge istitutiva dell’AIFA
(legge n. 326/2003). Una parte di tale Fondo è destinata alla realizzazione di ricerche sull’uso dei farmaci e in particolare di sperimentazioni cliniche comparative tra medicinali, tese a dimostrarne
il valore terapeutico aggiunto, nonché alle sperimentazioni sui farmaci orfani e sulle malattie rare.

Secondo quanto stabilito nell’art. 48, comma 19 della l. 326/2003, le risorse confluite nel Fondo sono destinate dall’Agenzia:
a) per il 50%, alla costituzione di un fondo nazionale per l’impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della  commercializzazione, per particolari e gravi patologie;
b) per il rimanente 50%:
1. all’istituzione, nell’ambito delle proprie strutture, di un centro di informazione indipendente sul farmaco;
2. alla realizzazione, di concerto con le Regioni, di un programma di farmacovigilanza attiva tramite strutture individuate dalle Regioni, con finalità di consulenza e formazione continua dei medici
di medicina generale e dei pediatri di libera scelta, in collaborazione con le organizzazioni di categorie e le società scientifiche pertinenti e le università;
3. alla realizzazione di ricerche sull’uso dei farmaci e in particolare di sperimentazioni cliniche comparative tra farmaci, tese a dimostrare il valore terapeutico aggiunto, nonché sui farmaci
orfani e salvavita, anche attraverso bandi rivolti agli IRCCS, alle Università e alle Regioni;
4. ad altre attività di informazione sui farmaci, di farmacovigilanza, di ricerca, di formazione e di aggiornamento del personale.

In virtù di quanto previsto dall’art. 48, comma 19 della l. 326/2003, la SCDU Ematologia e Terapie Cellulari dell’AO Ordine Mauriziano di Torino chiede alla SC Farmacia Ospedaliera di poter acquistare eculizumab per il trattamento di una paziente affetta da emoglobinuria parossistica notturna in anemia aplastica in considerazione del quadro clinico (gravato da importante anemia, emolisi attiva e segni di iniziale ipertensione polmonare) e dell’assenza di alternative terapeutiche. La SCDU Ematologia e Terapie Cellulari dell’AO Ordine Mauriziano di Torino ha quindi redatto una relazione clinica dettagliata, corredandola del razionale d’impiego a supporto del farmaco; la S.C. Farmacia Ospedaliera ha completato la documentazione necessaria alla presentazione della domanda di accesso al Fondo con una relazione riguardante il regime posologico e il preventivo dettagliato di spesa.
La Commissione esaminatrice dell’Area Pre-Autorizzazioni dell’AIFA, valutata la documentazione presentata, ha espresso parere favorevole.

L’accesso al Fondo AIFA 5%, che è stato possibile solo grazie alla stretta collaborazione tra ematologi e farmacisti, ha permesso di rendere “più sostenibile” il trattamento con eculizumab.
Infatti l’esperienza descritta, che rappresenta un esempio di integrazione fra le diverse figure professionali, ha reso possibile un’efficace allocazione delle risorse disponibili. L’approccio  multidisciplinare, applicato in qualunque contesto clinico, si configura dunque come strumento  imprescindibile per il governo clinico dell’innovazione, promuovendo la sostenibilità e l’appropriatezza dei processi decisionali.

Giovanna Fazzina1, Alessandro Cignetti2, Cinzia Nada3, Valentina Tagini1, Annalisa Gasco4
1. Dirigente farmacista, SC Farmacia Ospedaliera, 2. Dirigente medico, SCDU Ematologia e Terapie cellulari, 3. Farmacista specializzando, SC Farmacia Ospedaliera, 4. Direttore, SC Farmacia Ospedaliera, AO Ordine Mauriziano di Torino

L’articolo [PDF: 450 kb]

Da Care 4, 2018

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