Nell’area delle malattie rare il coinvolgimento dei pazienti e delle loro famiglie è particolarmente rilevante. Devono infatti affrontare molte difficoltà: percorsi diagnostici lunghi e diagnosi incerte, accesso limitato a terapie efficaci e procedure di rimborso tortuose. La loro partecipazione nei vari livelli e momenti decisionali può migliorare la rilevanza della ricerca, la traslazione dei suoi risultati nella pratica clinica, i servizi, le prestazioni e l’identificazione dei benefici e
dei costi che spesso mancano nelle valutazioni HTA delle nuove terapie.
In questa area, dove il numero dei pazienti è per sua natura limitato, è difficile condurre trial clinici di alta qualità, spesso mancano misure di esito validate e la storia naturale della malattia è poco conosciuta
e compresa.
L’obiettivo del lavoro di Young e colleghi, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases è stato dunque quello di mappare le opportunità di coinvolgimento di pazienti e familiari messe in atto in questo campo.
L’articolo [PDF: 110 kb]
Fonte Young A et al, Orphanet J Rare Dis 2017; 12: 188
Da Care 3, 2018
