Sviluppo dei farmaci orfani e coinvolgimento dei pazienti

farmaci orfani e coinvolgimento del paziente

Nell’area delle malattie rare il coinvolgimento dei pazienti e delle loro famiglie è particolarmente rilevante. Devono infatti affrontare molte difficoltà: percorsi diagnostici lunghi e diagnosi incerte, accesso limitato a terapie efficaci e procedure di rimborso tortuose. La loro partecipazione nei vari livelli e momenti decisionali può migliorare la rilevanza della ricerca, la traslazione dei suoi risultati nella pratica clinica, i servizi, le prestazioni e l’identificazione dei benefici e
dei costi che spesso mancano nelle valutazioni HTA delle nuove terapie.

In questa area, dove il numero dei pazienti è per sua natura limitato, è difficile condurre trial clinici di alta qualità, spesso mancano misure di esito validate e la storia naturale della malattia è poco conosciuta
e compresa.

L’obiettivo del lavoro di Young e colleghi, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases è stato dunque quello di mappare le opportunità di coinvolgimento di pazienti e familiari messe in atto in questo campo.

L’articolo [PDF: 110 kb]

Fonte Young A et al, Orphanet J Rare Dis 2017; 12: 188

Da Care 3, 2018

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