L’angolo della SIF
Sebbene il trial clinico randomizzato rappresenti il gold standard per stabilire l’efficacia di un trattamento, collocandosi all’apice della piramide gerarchica della evidence-based medicine, è tuttavia ben noto come lo stesso si caratterizzi per una serie di importanti limiti.
In particolare il trial clinico randomizzato manca della cosiddetta validità esterna, ovvero i suoi risultati non possono sempre essere traslati alla popolazione generale. Inoltre sempre più spesso nuovi farmaci, sulla base di un unmet medical need (come nel caso di un farmaco indicato per una patologia rara, letale o invalidante), vengono immessi in commercio con procedure di autorizzazione accelerate, tanto dalla Food and Drug Administration, promotrice del fast track, che dall’Agenzia Europea dei Medicinali, fautrice dell’adaptive licensing e del progetto PRIME (PRIority MEdicines).
Su tali presupposti si fonda il bisogno dei Real World Data (RWD), come strumento per implementare le conoscenze sulle prestazioni sanitarie, per generare nuove evidenze, rispondere a quesiti clinici irrisolti nonché per favorire lo sviluppo della medicina personalizzata. L’organizzazione, l’analisi e l’interpretazione dei RWD, ovvero di quei dati raccolti in assenza di un quesito predeterminato (database amministrativi, registri nazionali ed internazionali, inclusi i dati relativi alla farmacovigilanza e quelli estrapolati dai Period safety update reports, Electronic health record e Electronic medical record, Clinical reported outcome e Patient reported outcome, statistiche nazionali e biobanche), produranno un’evidenza scientifica reale, meglio definita come Real World Evidence (RWE).
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Da Care 4, 2017
