Farmaci orfani e ultraorfani: un’opportunità rara?

Per le tecnologie sanitarie le incertezze (sul beneficio clinico, sulle possibilità di finanziamento, sulla sua diffusione e adozione, sul rapporto tra valore e costo e sulle possibilità di  finanziamento disponibili) sono molte. Per minimizzarle si è introdotto il principio della revisione delle evidenze in ogni fase del loro ciclo di vita.

Per i farmaci orfani e ultraorfani spesso non esistono informazioni ed evidenze di qualità che permettano di ridurre dubbi e incertezze e questa mancanza può essere colmata solo rivolgendosi alla comunità dei pazienti.

In questo quadro l’obiettivo del lavoro di Menon è  quello di individuare, tramite un’accurata revisione sistematica della letteratura e di altri documenti, le modalità di coinvolgimento dei pazienti con malattie rare in questo processo.

L’articolo [PDF: 181 Kb]

Da CARE 5 2015

Fonte Menon D et al, In Patient 2015; 8: 29-39

 

 

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