Real world evidenze Angolo SIF Care 4 2017

Sebbene il trial clinico randomizzato rappresenti il gold standard per stabilire l’efficacia di un trattamento, collocandosi all’apice della piramide gerarchica della evidence-based medicine, è tuttavia ben noto come i suoi risultati non possano sempre essere traslati alla popolazione generale.
Oggi inizia però una nuova era della ricerca clinica, fondata sull’utilizzo dei real world data (RWD), ovvero dei dati di efficacia e sicurezza di trattamenti farmacologici così come di un qualsiasi altro intervento sanitario in un contesto di real life, in grado di superare queste difficoltà.

A colloquio con Stefano Vella
“Migliorare il benessere e la qualità della vita della popolazione, anche attraverso la prevenzione, la diagnosi precoce e cure tempestive e appropriate, così come garantire equità nell’accesso alle terapie e all’assistenza, sono obiettivi di civiltà oltre che fattori di crescita per l’intero sistema.”
Lo sostiene con forza Stefano Vella, parlando con noi anche della possibilità di allargare ai medici di base la prescrizione delle terapie innovative, dell’importanza di non sprecare i risultati ottenuti dalla ricerca e del cambio di paradigma richiesto alle Agenzie regolatorie nella valutazione delle nuove terapie, imposto dalla nuova era della medicina di precisione.

Open access, open data, open source rappresentano tutte (buone) pratiche in aumento sia per popolarità che per la loro effettiva necessità. Le politiche che le sostengono sono spesso motivate da argomentazioni etiche e morali nonché di tipo utilitaristico. Due articoli analizzano il fenomeno degli open data sia dal punto di vista dei ricercatori (Mckiernan et al) che degli stakeholder (Greenberg et al), intesi come Paesi che mettono a disposizione di tutti informazioni e dati, rendendoli in questo modo accessibili a chiunque.

Con la Determina n. 519/2017 l’AIFA ribadisce che la corretta valutazione del potenziale innovativo di un farmaco dipende dalla qualità delle prove scientifiche portate a supporto della richiesta. Per la valutazione di questo parametro l’Agenzia ha deciso di adottare il metodo GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation). L’unico centro GRADE italiano ha sede presso il Dipartimento di Epidemiologia del SSR del Lazio.

C’è solo un modo per ridurre l’impatto delle patologie reumatiche e i loro costi diretti e indiretti: anticipare al massimo la diagnosi e trattare tempestivamente i pazienti, dal momento che oggi sono disponibili farmaci come i biologici in grado di modificare l’evoluzione della malattia, specie per le patologie artritiche.
I progressi della ricerca hanno permesso ai reumatologi di capire l’importanza del fattore tempo nell’intercettare la malattia reumatica, rendendo così possibile l’ingresso di farmaci altamente efficaci nel bloccarne l’evoluzione.
Ce lo spiegano Ignazio Olivieri e Mauro Galeazzi, rispettivamente Past President e Presidente della Società Italiana di Reumatologia.

L’angolo della SITeCS
Durante l’ultimo decennio sono emersi alcuni scenari che stanno condizionando l’evoluzione culturale, economica e organizzativa dei sistemi sanitari, tra cui la crescita esponenziale dell’informazione biomedica, che ha reso sempre più difficile l’aggiornamento professionale del medico, e l’evidenza che l’assistenza ricevuta dai pazienti non riflette adeguatamente i risultati della ricerca, perché diversi fattori ostacolano il loro trasferimento nella pratica clinica.

Sebbene siano numerosi gli aspetti problematici che devono essere affrontati al fine di rendere la condivisione dei dati pratica e utile per i ricercatori, la posta in gioco è troppo alta per fare un passo indietro di fronte a questa opportunità e sono molte le proposte messe in campo da diversi organismi scientifici per promuovere e realizzare un processo efficace quanto sicuro.

Rappresentanti delle Istituzioni, della classe politica, della comunità scientifica, dell’accademia e del mondo dell’industria si sono confrontati a Roma in occasione del convegno Inventing for Life – Leading Innovation Fostering Ethics (13 dicembre 2016) su due temi portanti del mondo della sanità: l’importanza della ricerca scientifica, soprattutto in ambito farmacologico, e dell’innovazione da essa generata da un lato; il valore della responsabilità sociale e dell’etica che deve ispirare tutti gli attori coinvolti dall’altro.